基因疗法
基因疗法
近日，REGENXBIO公司宣布，美国FDA授予了其基于腺相关病毒（AAV）的在研一次性基因疗法RGX-121再生医学先进疗法认定（RMAT）。该疗法旨在治疗II型黏多糖贮积症（MPSII）。MPSII是一种罕见的神经退行性溶酶体贮积症，由溶酶体酶艾杜糖酸...
CSL宣布，欧盟委员会已授予其基因疗法Hemgenix（etranacogenedezaparvovec）有条件上市许可（CMA），用于治疗没有使用过凝血因子IX抑制剂的重度和中度血友病B成人患者。在正在进行的临床试验中，Hemgenix通过向患者体内输送编码...