血友病特效药上市 血友病能活多久

　　北京日报客户端12月4日消息，境外已上市新药在我国进口注册和上市的要求日益简化，4日国家药监局宣布，用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市，A型血友病群体将因此受益。

　　这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

　　国家药监局方面介绍，A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可促进凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。

　　国家药监局方面解释，艾美赛珠单抗注射液作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。国家药监局方面表示，按照中共中央、国务院对深化药品审评审批制度改革的有关精神，该局正在加快境外已上市新药在我国进口注册的速度，特别是对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序，简化上市要求，确保我国患者早日用上境外已上市新药。

　　目前我国正在逐渐加快境外上市新药的审评审批。自今年4月以来，国家药监局就已批准上市进口创新药品7个，包括了九价人乳头瘤病毒疫苗、丙肝治疗药索磷布韦维帕他韦片、多发性骨髓瘤治疗药枸橼酸伊沙佐米胶囊、非小细胞肺癌治疗药塞瑞替尼胶囊、黄斑水肿引起的视力损害治疗药雷珠单抗注射液、局部晚期或转移性非小细胞肺癌治疗药纳武利尤单抗注射液、罕见病治疗药依达赛珠单抗注射液。（原题为《国家药监局批准血友病进口特效药上市》）

　　延伸阅读：什么是血友病

　　血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。

　　2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，血友病被收录其中。

　　血友病能活多久

　　血友病起初是因在欧洲皇室广泛传播而被发现，因此又被称为是“皇室病”，事实上，很多人又称患有这类疾病的人叫做“玻璃人”。

　　这种疾病是一组遗传性的出血性疾病，只要是轻微创伤所引起的出血，都表现为出血不止，出血时间延长等等，如果不经过临床干预，很难止住！它主要是因为父母身上的X染色体中携带了突变的基因，遗传给后代所形成的，而一旦它开始发病，就需要终身用药，虽说是一种终身性疾病，但也并非无药可治，只要做好正确的预防，患有这类疾病的人同样可以像正常人一样，拥有正常的生活和寿命！

　　血友病能治愈吗

　　血友病是一种遗传的、与血液相关的疾病，到目前为止，并没有很好的办法能够将它治愈！而在临床治疗上面，也主要是通过局部止血治疗和替代治疗以控制出血后形成压迫症和并发症的出现，而目前治疗的主要方式是补充凝血因子、输注含有凝血因子的新鲜冰冻血浆、冷沉淀等等进行治疗，但不论如何，即便替代治疗具有很好的效果，治疗都不及预防来得重要！因为长期进行替代治疗会产生许多的不良反应，比如说引起肝炎、溶血、获得性免疫缺陷病等等。

　　血友病如何预防

　　预防血友病需要在怀孕前就开始准备。血友病的出现一般是通过父母中的一方的遗传基因传递给下一代的，也就是说血友病主要的生成途径就是遗传，所以在决定生育之前，夫妻双方就要进行筛查鉴定，以免一时疏忽将该病传给下一代，给下一代的生活造成极大的影响。