新型针剂通过修改染色体降低心脏病风险

　　美国哈佛大学干细胞研究所的科学家们最近正在研究一种新型的针剂，据称这种针剂能够把个体发生心脏病的风险降低40%到90%。

　　这个研究小组与美国宾西法尼亚大学的科学家们一起，采取了“染色体组编辑”手段来尝试永久性的降低老鼠体内的胆固醇水平，这项研究也许能够为人类身上的相关治疗铺平道路。

　　据了解，当个体的心脏无法得到充足的氧时心脏病就会发生，这种疾病是导致美国男性和女性死亡的头号杀手。心脏病一般由动脉粥样硬化引起，当人体内的胆固醇过多时就有可能引发动脉粥样硬化。有害脂肪在动脉壁内堆积的时间久了以后这会形成斑块，这种斑块的外部坚硬但内部柔软，具有分解和吸收血小板的能力。动脉斑块还可能形成凝块，造成血管变窄。

　　在目前的研究里，科学家们把目光聚焦在了一个名为PCSK9的肝脏基因上。先前已经有研究发现这个基因在人体胆固醇调节机制中扮演着重要角色，一个由法国和美国的科学家们组成的独立研究小组观察到了体内具有PCSK9基因变异的人群身上出现的一个有趣现象：有些人发生心脏病的风险增加了，其他一些人相关风险却降低了。

　　据佛大学干细胞研究所的Kiran Musunuru介绍，他们的推理认为大自然已经进行过了实验，有一些人从这个基因竞争中脱引而出，这些“胜者”因此受到了心脏病发作方面的一些抵抗能力并且不需要付出受其他不利影响的代价。研究人员想要做的正是复制这个“获胜”的过程，从而让人们发展出抵抗心脏病发作的能力。

　　科学家们首先尝试永久性的改变基因组，使得PCSK9能够发挥出正面作用，他们借助一种名叫“CRISPR/Cas系统”的技术在很大程度上加速了研究进程。据了解，CRISPR/Cas系统能够让研究人员扭转DNA，其效果相当于在临床研究中创造出一种“获胜老鼠”。

　　Musunuru解释说，他们想要利用这种染色体组编辑技术来实现以前做不到的一些事，比如在DNA层面对染色体组进行永久性的改变。如果能够达到根源，剩下的问题就在于是否能够使用染色体组编辑来帮助普通人和天生具有优秀变异的人群一样得到健康上的收益。

　　据介绍，这次在老鼠模型身上进行的研究表明这种染色体组编辑技术发挥了作用，实验老鼠肝脏中的所有PCSK9基因都得到了改变，并且体内的胆固醇水平甚至降低了35到40个百分点，研究人员表示，这个降低幅度可以让个体发生心脏病的风险降低40到90个百分点。（实习编译：陈鹭榕 审校：邱天华）