多发性骨髓瘤的 CAR T 细胞疗法显示，不同种族和民族的生存结果没有差异

根据《Blood Advances》上发表的一项研究，接受 idecabtagene vicleucel（称为“ide-cel”）（一种嵌合抗原受体 (CAR)T 细胞疗法）治疗的多发性骨髓瘤患者，无论种族和民族如何，总体生存结果没有差异。 。

通过这项研究，我们发现患有多发性骨髓瘤的黑人和白人患者对 ide-cel 都有良好的反应。我们希望这些发现能够鼓励所有多发性骨髓瘤患者使用 ide-cel。”

Laura Peres 博士，莫菲特癌症中心的流行病学家，该研究的主要作者

多发性骨髓瘤是一种骨髓浆细胞癌症，是美国第二常见的血液癌症，五年生存率为 56%。在黑人和西班牙裔人群中，它是最常见的血癌。尽管存在多种治疗方法，但这种情况仍然无法治愈，大多数获得缓解的患者最终会复发。

在 CAR T 细胞疗法中，从患者的血液中取出 T 细胞，并添加与癌细胞上特定蛋白质结合的受体基因，以帮助他们发现并消灭癌细胞。然后，修饰后的细胞被输回患者体内。2021 年，ide-cel 成为第一个获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗复发/难治性 (RR) 多发性骨髓瘤（一种对治疗没有反应的血癌）的 CAR T 细胞疗法或治疗后恢复。

佩雷斯博士强调说：“与白人相比，非西班牙裔黑人患多发性骨髓瘤的可能性是白人的两倍。”“我们还知道，黑人患者接受这些新型 CAR-T 疗法的可能性较小，并且在临床试验中的代表性较低。因此，通过这项研究，我们想了解种族和族裔群体之间的结果有何不同。”

为了进行这项研究，Peres 博士和她的研究团队收集了参加美国多发性骨髓瘤免疫治疗联盟的 11 家机构的 207 名患者的数据。149 名或 72% 的患者被确定为非西班牙裔白人，30 名或 17% 被确定为非西班牙裔黑人，而 22 名或 11% 被确定为西班牙裔。RR 多发性骨髓瘤患者接受 ide-cel 治疗，研究人员在治疗后约九个月对患者进行随访，监测他们的缓解率、总体生存率以及与 CAR T 细胞相关的并发症的发生率。

Peres 博士的研究结果表明，非西班牙裔黑人患者比西班牙裔和非西班牙裔白人患者更容易出现细胞因子释放综合征，这是治疗引起炎症的潜在危险副作用（97% vs 77% vs 85%）分别）。然而，在比较不同种族和民族的结果时，研究小组没有发现一个人发生严重并发症的可能性有任何显着差异。同样，他们发现黑人和白人患者入住重症监护病房的发生率、达到完全缓解的可能性或总体生存率没有显着差异。

虽然与非西班牙裔黑人和白人患者相比，西班牙裔患者的总体缓解率（对 CAR T 实现部分、非常好的部分或完全缓解的患者百分比）较低，但研究人员怀疑这可能在一定程度上是由于归因于该研究中纳入的西班牙裔患者数量有限。

由于 FDA 于 2021 年 3 月批准了 ide-cel，因此该研究的样本量和随访时间有限。该研究是回顾性的，种族和民族是自我报告的。在 11 家医疗机构中进行的 CAR T 细胞相关毒性的评估和管理可能存在差异。

“这些结果凸显了研究和临床试验中对不同患者群体的需求，”佩雷斯博士说。“由于招募障碍、财务考虑、医疗不信任和文化不敏感等多种原因，临床试验往往缺乏多样性。但严格的试验资格标准也常常排除少数种族和族裔。

事实上，我们 75% 的研究人群没有资格参加导致 FDA 批准 ide-cel 的试验。缺乏临床试验代表性可能会限制代表性不足的群体获得救生护理的机会。”