突破性试验可以改善高危骨髓瘤患者的诊断和生活结果

最近发表在著名科学杂志上的一项新医学试验的结果可能会显着改善高危骨髓瘤患者的生活结果。

骨髓瘤影响骨髓细胞，是一种复发性和缓解性癌症，给患者及其家人带来重大的身体和情感负担。尽管过去 15 年在治疗和护理方面取得了重大进展，但英国每年诊断出的 5,800 名患者在很大程度上仍然无法治愈。

由于其症状不明确，骨髓瘤的诊断常常被延误。这对于 20% 的高危骨髓瘤患者来说尤其令人担忧，他们的癌症在两年内复发，因为目前的治疗无法克服高危特征。当人们对治疗的反应知之甚少时，在诊断时或诊断后尽快预测高风险、侵袭性骨髓瘤是具有挑战性的，但也是迫切需要的。

现在，一项最具创新性的骨髓瘤治疗试验已经开展，涉及近 40 家 NHS 地区总医院的近 500 名患者，解决了对更好诊断的未满足需求，并证明了对高危骨髓瘤患者的有效治疗。

这项名为 OPTIMUM / MUK Nine 的试验表明，联合治疗（而不是像以前那样连续给药）对于诊断为高危骨髓瘤的患者效果明显更好。超过 75% 的参与试验的患者在开始治疗近三年后仍处于缓解状态，而采用当前标准治疗的患者中这一比例不到 50%。

该试验由利兹大学癌症研究所的 Martin Kaiser 博士进行，并得到英国骨髓瘤协会和 DFN 基金会的支持，Kaiser 博士的研究得到了该基金会的资助。

癌症研究所骨髓瘤分子治疗小组组长 Martin Kaiser 博士表示：“随着针对骨髓瘤等癌症的更积极的治疗方法的出现，所有患者的治疗强度往往会增加，有时是由于制药业的商业激励措施。尽管在过去二十年中，采用这种方法的患者取得了令人惊叹的总体进展，将骨髓瘤从无法治愈转变为非常可治愈，但人们常常忽视的是，这种癌症在每个患者中的表现都非常不同，从缓慢生长到侵袭性。

“这项试验让我们能够以不同的方式提出问题：谁是需要更强化治疗组合的患者？我们发现，对于患有侵袭性癌症的骨髓瘤患者，正确的诊断和获得正确的治疗组合可以极大地加深反应并延长肿瘤缓解的时间，通常在此期间患者感觉身体和心理良好。对于现在和未来的数千名患者来说，这是令人难以置信的积极消息。下一步是推进试验结果，并与医疗保健系统合作，为这一需求未得到满足的特定患者群体提供获得这种治疗的机会。”

到目前为止，用于识别高风险侵袭性骨髓瘤和早期复发可能性高的患者的诊断方法还很有限。对骨髓瘤患者的基因检测一直不规律，即使采用目前可用的最大诊断方法，仍有约 10% 的患者因具有癌症高风险特征而被遗漏。结果，几乎没有办法改善患者的治疗结果，因为他们没有得到正确的诊断。这些患者接受了治疗，但仍然出现早期复发。

使用最先进的诊断和基因分析，试验团队确定了高危骨髓瘤患者，传达了结果，并在前瞻性试验中提供了独特的药物组合和高剂量治疗。该试验使用了外部（或数字）比较器，其中使用最近另一项试验中具有相同高风险骨髓瘤特征的患者的结果来确定新治疗是否会带来更好的结果。这意味着新试验中的所有患者都可以获得创新的风险适应治疗组合，并且试验比正常情况更快完成。

该研究最近发表在《临床肿瘤学杂志》上，旨在改善结果、提供更好的患者体验并支持个体化治疗。个体化原则也可能使其他患有较弱侵袭性肿瘤的患者在未来免受更强化的治疗和相关副作用的影响。该试验的结果表明，强调一线治疗并在诊断后立即给予最有效的治疗对于高危骨髓瘤患者尤其重要，因为这种亚型一旦复发往往更难以控制。

英国骨髓瘤研究主任谢拉·麦金莱 (Shelagh McKinlay) 表示：“值得庆幸的是，多年来，骨髓瘤患者的治疗结果有了巨大改善。遗憾的是，患有高危骨髓瘤的患者除外。这仍然是一个需求未得到满足的领域，而且经常被忽视。这就是为什么我们非常自豪能够与 DFN 基金会和 Martin 及其团队合作，为患者提供具有真正积极临床影响的研究。OPTIMUM/MUK 9 试验在多个层面上都是开创性的，尤其是它是与患者合作设计的。该试验的结果正在全球范围内产生影响，发现并分享了有关如何治疗高风险骨髓瘤的重要新知识。

这项研究的成功得益于慈善家 David Forbes Nixon 及其慈善基金会 DFN 基金会的资助，该基金会通过 Jacquelin Forbes Nixon Research 支持 Martin Kaiser 博士领导的伦敦癌症研究所为期五年的骨髓瘤研究项目奖学金。大卫的母亲杰奎琳·福布斯-尼克松于 2008 年死于骨髓瘤。

我的母亲于 2008 年去世，距她被诊断出患有高危骨髓瘤仅两年。她的去世让我心碎，但我决心尽一切可能阻止其他人患上这种可怕的癌症。该试验成果丰硕，具有极高的价值。这项研究没有花费数亿美元进行临床试验，而是取得了令人难以置信的发现，并且能够以更少的投资拯救生命。我对凯撒博士和他的团队所取得的成就感到非常自豪。然而，我知道我们仍然需要更多改变。如果没有 NHS 和其他国家卫生机构的参与，我们将无法推动这些发现并帮助患者获得他们所需的联合治疗。”

大卫·福布斯-尼克松，DFN 基金会创始人