CSL宣布,欧盟委员会已授予其基因疗法Hemgenix(etranacogenedezaparvovec)有条件上市许可(CMA),用于治疗没有使用过凝血因子IX抑制剂的重度和中度血友病B成人患者。在正在进行的临床试验中,Hemgenix通过向患者体内输送编码凝血因子IX的功能性基因,成功减少了年度出血率。
新闻稿指出,Hemgenix是欧盟(EU)和欧洲经济区(EEA)首个获批用于血友病B的基因疗法。
血友病B是一种危及生命的退行性疾病,患者由于基因出现突变,导致缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血,出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注凝血因子IX,以暂时替代或补充低水平的凝血因子。
Hemgenix是一种基于腺相关病毒5(AAV5)的基因疗法,对中度至重度血友病B患者进行一次性治疗。Hemgenix使用AAV5作为其载体,将编码凝血因子IX的基因变体Padua输送到体内,它产生的凝血因子IX蛋白的活性是一般基因型的5倍-8倍。2022年11月,Hemgenix获得了美国FDA的批准上市,用于血友病B成人患者的治疗。
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